Alzheimer
Phase: klinische Tests seit 2001 an 1 Patientin, 7 weitere geplant
Wer und Wo: University of California (San Diego, USA)
Verfahren/Zielgewebe: ex-vivo, Entnahme und Modifikation von Hautzellen, Injektion dieser in Hirnareale nahe des Basalkerns
Genfähre/Gen: ?, Nerven-Wachstumsfaktor kodierendes Gen
Status: noch offen

Arthritis
Phase: klinische Tests seit 1997 an 12 Patienten
Wer und Wo: Uniklinikum Düsseldorf (Düsseldorf, Deutschland)
Verfahren/Zielgewebe: ex-vivo, Entnahme und Modifikation von Synovialzellen, Injektion in Fingergrundgelenke
Genfähre/Gen: ?, Gen für Interleukin-1-Rezeptor-Antagonisten IL-1-Ra
Status: erfolgreich, Gen wurde exprimiert, Patienten hatten weniger Schmerzen

Typ-1 Diabetes
Phase: Tierversuch (Mäuse und Ratten), 2000
Wer und Wo: Yonsei Universität (Seoul, Südkorea)
Verfahren/Zielgewebe: in-vivo, Leberzellen
Genfähre/Gen: Adenovirus, Insulin-Analog-kodierendes Gen
Status: erfolgreich, das Insulin-Analog regulierte den Blutzuckergehalt

Duchenne Muskeldystrophie
Phase: Tierversuch (Mäuse), 2002
Wer und Wo: University of Pittsburgh (Pittsburgh, USA)
Verfahren/Zielgewebe: in-vivo, Muskelzellen (Wadenmuskeln)
Genfähre/Gen: Adenovirus, Dystrophin-Gen
Status: erfolgreich, 90 Prozent der Zellen exprimierten das zuvor fehlende Protein

Hämophilie
Phase: klinische Tests seit 2001 an 6 Patienten
Wer und Wo: Beth Israel Deaconess Medical Center (Boston, USA)
Verfahren/Zielgewebe: ex-vivo, Fibroblasten (Bindegewebszellen)
Genfähre/Gen: keine, Gentransfer "nackter" DNA, Faktor-VIII-Gen
Status: erfolgreich, Konzentation des Blutgerinnungsfaktors VIII stieg an

Mukoviszidose
Phase: klinische Tests seit 2002 an 12 Patienten
Wer und Wo: Case Western/ Copernicus Therapeutics (Cleveland, USA)
Verfahren/Zielgewebe: in-vivo, Schleimhaut der Atemwege
Genfähre/Gen: künstliche Nanoballs, Cystic-Fibroasis-Transmembrane-Conductance- Regulator (CFTR)
Status: noch offen

Parkinson
Phase: Klinische Tests ab 2002 an 12 Patienten
Wer und Wo: Cornell University (Ithaca, USA)
Verfahren/Zielgewebe: in-vivo, Gehirn (subthalamischer Nukleus)
Genfähre/Gen: Adenovirus, Gen für Glutaminsäure-Decarboxylase
Status: noch offen

Sichelzellenanämie
Phase: Tierversuch (Mäuse), 2001
Wer und Wo: Harvard Medical School/ MIT (Boston, USA)
Verfahren/Zielgewebe: ex-vivo, Knochenmark
Genfähre/Gen: HI-Virus, Beta-Globin-Gen
Status: erfolgreich, Sichelzellen verschwanden in einem Mäusestamm, verringerten sich um das achtfache in einem anderen.

Tumorschmerzen
Phase: Tierversuch (Mäuse mit Knochenkrebs) 2002
Wer und Wo: University of Pittsburgh (Pittsburgh, USA)
Verfahren/Zielgewebe: in-vivo, Gehirn (subthalamischer Nukleus)
Genfähre/Gen: Herpes simplex Virus, Gen für schmerzhemmendes Peptid Proenkaphalin
Status: efolgreich, Expression des Gens, Mäuse zeigten weniger Anzeichen für Schmerzen

Wundheilung
Phase: Tierversuch (Mäuse) 2002
Wer und Wo: University of Pennsylvania Medical Center (Philadelphia, USA)
Verfahren/Zielgewebe: in-vivo, Haut- und Gefäßzellen
Genfähre/Gen: Adenovirus, Gen für Wachstumsfaktor PDGF-Beta, Gen für Gefäßwachstumsfaktor VEGF
Status: erfolgreich, Wundheilungszeit um 20 Prozent verkürzt, Gefäßnetzdichte erhöht, klinische Studie mit Diabetikern mit Ulcus cruris venosum in Vorbereitung.

X-SCID
Phase: Klinische Tests seit 1999 an 11 Kindern
Wer und Wo: Hospital Necker (Paris, Frankreich)
Verfahren/Zielgewebe: ex-vivo, weiße Blutkörperchen
Genfähre/Gen: Retrovirus, Adenosin-Desaminase kodierendes X-chromosomales Gen
Status: bei 10 Kindern auch nach drei Jahren erfolgreich, ein Kind entwickelte 2002 Leukämie