Der an einer milden Form einer angeborenen Leberfunktionsstörung leidende Jesse Gelsinger wusste, dass ihm die Gentherapie nicht helfen würde. Dennoch meldete sich der junge Amerikaner im September 1999 freiwillig für eine klinische Studie am Institut für Gentherapie der Universität von Pennsylvania. Er wollte dazu beitragen, eine wirksamere Therapie für Kinder mit einer tödlichen Variante seiner Krankheit zu entwickeln. Was er nicht wusste: Er würde diesen, ihm als "sicher" beschriebenen Versuch nicht überleben. Jesse Gelsinger war gerade 18 Jahre alt, als er starb.

Leber wird von Gentherapie-Viren attaktiert © N.Podbregar

Jesse litt an der relativ seltenen Krankheit OTCD, der Ornithin-Transcarbamylase-Defizienz. Sein Körper konnte, aufgrund eines angeborenen Gendefekts, das bei der Verdauung von Proteinen anfallende Ammoniak nicht abbauen. Unbehandelt führt diese Krankheit zu einer langsamen Vergiftung des Körpers und zum Tod. Jesse jedoch hatte seine Krankheit gut im Griff: Dank strikter proteinarmer Diät und bis zu 30 Pillen am Tag führte er ein fast normales Teenagerleben und träumte sogar davon, später einmal Profi-Ringer zu werden.

Als der knapp 18-jährige im Sommer 1999 jedoch hörte, dass Wissenschaftler in Philadelphia Probanden für einen klinischen Test mit einer neuen vielversprechenden Therapie für seine Krankheit suchten, wollte er helfen. Sein Vater, Paul Gelsinger, unterstützte ihn darin: "Es schien sicher. Es wurde als sicher hingestellt. Ich habe meinen Sohn noch dazu ermutigt, das zu tun."

Mitte September war es soweit: Jesse Gelsinger erhielt eine Infusion mit Billionen von genetisch veränderten Adenoviren direkt in die Leber. Die als Genfähren dienenden Viren sollten eine gesunde Kopie des bei Jesse defekten Gens in seine Leberzellen einbauen und so die Fehlfunktion ausgleichen. Das war die Theorie.

Doch die Realität sah anders aus: Wenige Stunden nach der Infusion begann sein Immunsystem sich gegen die Virenschwemme zur Wehr zu setzen. Jesse bekam hohes Fieber, Schmerzen, sein Blut begann sich zusammenzuklumpen, Organe versagten.

Tagelang kämpften die Ärzte um sein Leben, doch vergebens: Vier Tage nach der Infusion war Jesse tot. Er gilt bis heute als das erste offizielle Opfer der Gentherapie.